(왼쪽부터) 건강보험심사평가원 약제성과평가실 이소영 실장, 약제성과평가운영부 강라원 부장, 심사평가정책연구소 김유석 소장, 강중구 원장, 대한소아신경학회 채종희 회장, 이지훈 국제학회대표, 임병찬 총무위원장, 조안나 보험위원 / 건강보험심사평가원
건강보험심사평가원이 대한소아신경학회와 손잡고 소아 희귀·중증질환 환자의 치료 및 관리 수준 향상에 나선다.
심평원은 지난 17일 서울 심평원 전문가자문회의장에서 대한소아신경학회와 ‘소아 희귀·중증질환 환자의 치료 및 관리 향상’을 위한 업무협약(MOU)을 체결했다고 밝혔다.
이번 협약은 임상 현장의 전문성과 제도 운영 경험을 결합해 실제 진료 환경에서 활용 가능한 근거를 체계적으로 축적하기 위해 마련됐다.
의과학 기술 발전으로 희귀·중증질환 치료제가 지속적으로 개발되면서 환자와 가족들에게 새로운 치료 기회가 확대되고 있다.
그러나 이러한 치료제가 실제 환자에게 사용되기 위해서는 제한적인 임상시험 자료를 보완할 수 있는 사후 근거 축적과 평가가 필수적이라는 점에서 실사용 자료에 기반한 관리 체계의 중요성이 커지고 있다.
이에 따라 심평원은 희귀·중증질환 치료제의 환자 접근성을 높이기 위해 건강보험 등재 이후 실제 진료 현장에서 축적되는 실사용 자료(Real-World Data, RWD)를 수집·분석하고 이를 통해 약제의 효과성과 안전성을 평가하는 약제성과평가 제도를 운영하고 있다.
특히 소아 희귀·중증질환의 경우 환자 수가 제한적인 특성상 실제 근거(Real-World Evidence, RWE)를 체계적으로 생성하고 관리하는 것이 무엇보다 중요하다.
이러한 배경에서 심평원은 임상 현장의 전문성을 갖춘 대한소아신경학회와 협력 체계를 구축하게 됐다.
이번 협약을 통해 양 기관은 ▲소아 희귀·중증질환 레지스트리 확장 및 공동 연구 ▲전문지식과 연구 정보의 상호 교류 ▲학술연구 결과 공유를 위한 공동 세미나 및 심포지엄 개최 등 다양한 분야에서 협력을 추진할 계획이다.
이를 통해 임상 현장에서 활용 가능한 실질적 근거를 지속적으로 생산하고, 이를 정책과 제도에 반영하는 선순환 구조를 마련한다는 구상이다.
대한소아신경학회 채종희 회장은 “임상 현장에서 축적된 실제 진료 자료를 바탕으로 한 공동 연구가 의미 있는 성과로 이어질 수 있도록 심평원과 적극 협력하겠다”고 말했다.
강중구 심평원장은 “학회와 심평원이 함께 협력함으로써 희귀·중증질환 환자들에게 실질적인 도움이 되는 제도적 기반을 마련하고 궁극적으로 국민 건강 증진에 기여할 수 있기를 기대한다”고 밝혔다.
약제성과평가실 이소영 실장은 “심평원은 2023년 척수성근위축증을 대상으로 학회와 공동 연구를 수행한 바 있으며 이번 협약을 계기로 협력 체계를 한층 더 강화하게 됐다”며 “이번 협약이 희귀·중증질환 분야의 근거 창출과 활용도를 높이는 출발점이 되어 향후 다른 질환으로도 RWE 모델이 확대·발전될 수 있도록 노력하겠다”고 말했다.