첨단재생의료가 기존 치료의 한계를 넘어 새로운 치료 패러다임으로 자리 잡기 위한 제도적 기반이 한층 강화된다.
임상연구 활성화부터 실제 치료로의 연계까지 전 과정에서 연구자와 환자의 부담을 낮추는 방향으로 규제가 정비된다는 점에서 정책적 의미가 크다.
보건복지부는 지난 10월 16일 열린 제2차 핵심규제 합리화 전략회의의 후속조치로 첨단재생의료 분야 규제 개선 방안을 마련해 ‘첨단재생의료 및 첨단바이오의약품 정책위원회’에 보고했다고 밝혔다.
이번 조치는 첨단재생의료 임상연구와 치료계획 심의 과정에서 지속적으로 제기돼 온 현장의 애로사항을 반영해, 제도의 예측 가능성과 실효성을 높이는 데 초점을 맞췄다.
올해 2월 중대·희귀·난치 질환을 대상으로 한 첨단재생의료 치료제도가 도입됐지만, 난치질환의 범위가 명확하지 않아 연구자들이 치료 가능 여부를 사전에 판단하기 어렵다는 지적이 이어져 왔다.
중대질환은 국민건강보험 산정특례 대상 질환으로 희귀질환은 '희귀질환관리법'에 따라 기준이 비교적 명확한 반면 난치질환은 정의가 포괄적이었기 때문이다.
이에 따라 정부는 질환명을 단순 나열하는 방식이 아닌, 치료가 필요한 상황을 중심으로 한 구체적인 판단기준을 마련했다.
기존 심의위원회에서 다뤄진 난치질환 사례를 기준 정의에 따라 해석한 예시도 함께 제시해 연구자들이 치료 대상 질환 해당 여부를 사전에 예측할 수 있도록 했다.
이 같은 내용은 '첨단재생의료 치료계획 심의안내 및 작성 가이드라인'에 반영돼 2026년 1월 1일부터 시행될 예정이다.
그동안 중·저위험 임상연구임에도 불구하고 고위험 연구 수준의 비임상시험자료 제출이 요구돼 연구자 부담이 과도하다는 지적이 있었다.
사람 대상 임상연구에 앞서 실시되는 실험실 시험이나 동물시험 자료는 연구 진입 장벽으로 작용해 왔다.
정부는 이러한 문제를 해소하기 위해 위험도에 따라 비임상시험자료 제출 범위를 차등화하기로 했다.
줄기세포, 면역세포, 체세포 등 세포 유형별 특성을 고려해 불필요한 자료는 제외하고, 연구문헌으로 대체 가능한 경우에는 문헌 제출을 허용한다.
비임상시험이 현실적으로 불가능하거나 의미가 없는 경우에는 제출을 생략할 수 있도록 기준도 명확히 했다.
관련 내용은 '첨단재생의료 연구계획 심의안내 및 작성 가이드라인' 개정을 통해 2026년부터 적용된다.
현행 제도에서는 국내 임상연구를 통해 안전성과 유효성을 확인한 이후에만 첨단재생의료 치료로 연계할 수 있어 다수의 임상연구가 진행 중인 상황에서는 치료 접근이 지연되는 문제가 있었다.
정부는 이러한 한계를 보완하기 위해 해외 임상시험 및 임상연구 자료 활용 범위를 확대한다.
2025년부터 시행 중인 기획형 규제샌드박스를 2026년에는 확대 적용해 국내외 임상시험 결과와 해외 임상연구, 법 제정 이전 국내 임상연구 결과까지 치료계획 심의에 활용할 수 있도록 할 계획이다.
이를 위해 2026년 2월 중 규제샌드박스 과제 공고를 통해 의료기관과 세포처리시설을 모집한다.
첨단재생의료 분야에서는 일본 등 해외 원정치료 수요가 지속적으로 발생하고 있으나 국내에서는 아직 이러한 미충족 의료수요를 충분히 흡수하지 못하고 있다는 평가가 나온다. 치료제도는 도입됐지만, 이를 뒷받침할 임상연구가 충분히 이뤄지지 않았기 때문이다.
이에 정부는 연구자 주도 방식에서 나아가 환자 수요를 기반으로 한 정부주도 임상연구를 추진한다.
퇴행성 관절염, 만성통증 등 해외 원정치료 수요가 많은 질환을 대상으로 자가 줄기·면역세포 배양치료의 안전성과 효과를 검증하는 다기관 임상연구를 2026년 3월 공모 방식으로 추진할 예정이다.
임상연구 및 치료계획 심의의 전문성과 효율성을 높이기 위한 인적 기반도 강화된다. 정부는 2026년을 목표로 심의 인력을 확충하고 전문위원 인력풀을 확대해 심의 전문성을 높일 계획이다.
이를 통해 연구자들의 심의 편의성을 높이고, 심의 과정의 일관성과 신뢰도를 동시에 확보한다는 구상이다.
정경실 보건의료정책실장은 “첨단재생의료는 인체의 구조와 기능을 재생·회복시켜 근원적 치료를 가능하게 하는 기술로 중대·희귀·난치 질환 분야에서 치료의 새로운 가능성을 제시하고 있다”며 “이번 규제 개선을 통해 임상연구를 활성화하고 치료 실시 시점을 앞당겨 환자들이 보다 빠르게 치료 기회를 얻을 수 있도록 제도를 지속적으로 보완해 나가겠다”고 밝혔다.