식품의약품안전처가 발작성 야간 혈색소뇨증(PNH) 치료를 위한 희귀의약품을 새롭게 허가하며 치료 환경 개선에 나섰다.
식약처는 체중 40kg 이상인 성인 및 12세 이상 소아의 발작성 야간 혈색소뇨증 치료에 사용하는 희귀의약품 ‘피아스카이주(크로발리맙)’를 수입 품목으로 허가했다고 24일 밝혔다.
발작성 야간 혈색소뇨증은 후천성 조혈모세포 장애로 인해 발생하는 희귀질환으로 적혈구가 비정상적으로 파괴되는 용혈 현상이 나타나며 이로 인해 야간에 혈색 소변을 보는 것이 특징이다.
질환 특성상 만성 빈혈과 혈전증 등 중대한 합병증 위험을 동반해 지속적인 치료 관리가 필요하다.
이번에 허가된 피아스카이주는 발작성 야간 혈색소뇨증 환자에서 보체 매개 혈관 내 용혈을 억제하는 기전의 치료제다.
보체는 체내에서 세균이나 바이러스를 공격하고 면역 반응을 보조하는 단백질 체계로 이 약은 보체 단백질 C5를 억제해 조혈모세포 장애로 생성된 이상 적혈구와의 결합을 차단함으로써 적혈구 파괴를 방지한다.
특히 이번 허가는 소아 환자를 대상으로 한 첫 허가라는 점에서 의미가 크다. 그동안 치료 선택지가 제한적이었던 12세 이상 소아 환자까지 적용 범위가 확대되면서 성인과 소아 환자 모두에게 보다 다양한 치료 옵션이 제공될 것으로 기대된다.
식약처는 이번 허가를 통해 희귀질환 환자의 치료 접근성이 한층 개선될 것으로 보고 있다. 아울러 규제과학 전문성을 기반으로 희귀의약품 심사를 지속적으로 강화해 희귀질환 환자에게 새로운 치료제가 보다 신속하게 공급될 수 있도록 지원하겠다는 방침이다.
식약처는 앞으로도 치료 대안이 제한적인 희귀질환 분야에서 환자의 치료 기회를 넓히기 위한 제도적·행정적 노력을 이어갈 계획이라고 밝혔다.