한국아스트라제네카는 C5 억제제 울토미리스주(라불리주맙)가 1일부터 항아세틸콜린수용체(AChR) 항체 양성 성인 전신중증근무력증(gMG) 환자에 대해 건강보험 급여 대상으로 포함됐다고 1일 밝혔다.
전신중증근무력증은 신경근 접합부의 신호 전달 장애로 인해 발생하는 희귀 자가면역질환으로 전체 환자의 약 85%에서 아세틸콜린 수용체에 대한 자가항체가 확인된다.
자가항체가 보체계를 활성화하면 시냅스 후막이 손상돼 복시, 안검하수, 삼킴장애, 호흡곤란 등 주요 증상이 나타나며 악화 시 생명을 위협하는 ‘근무력위기’로 이어질 수 있다.
질환 특성상 증상 변동이 불규칙해 환자의 사회·가정생활 전반에서 삶의 질 저하가 심각한 것으로 알려져 있다.
국내에서 사용돼 온 스테로이드제와 면역억제제는 치료 효과의 한계와 장기 치료에 따른 부작용 문제로 대체 치료 옵션의 필요성이 꾸준히 제기돼 왔다.
이번 급여는 AChR 항체 양성 성인 환자 중 ▲MGFA Ⅱ~Ⅳ ▲MG-ADL 6점 이상 ▲최근 1년 내 근무력위기 1회 이상으로 혈장분리교환술 또는 면역글로불린 투여 이력 ▲스테로이드와 2종 이상의 면역억제제를 각 3개월 이상 사용했으나 불응 또는 부작용으로 치료 지속이 어려운 경우로 한정된다.
근무력위기 상태이거나 흉선 절제술 후 12개월 이내 환자는 급여 대상에서 제외된다.
신촌세브란스병원 신하영 교수는 “급여 적용 자체는 치료 선택지가 부족했던 환자들에게 의미 있는 변화”라며 “다만 현행 기준을 충족하지 못하는 환자가 상당수 존재하는 만큼, 현실 여건을 반영한 기준 완화가 검토될 필요가 있다”고 말했다.
울토미리스주는 AChR 항체 양성 성인 환자 175명을 대상으로 한 다기관·무작위배정·이중맹검 임상 3상 ‘CHAMPION-MG’ 결과를 토대로 급여 승인을 받았다.
주 평가변수인 MG-ADL 점수는 26주차 기준 울토미리스주군에서 3.1점 감소해, 1.4점 감소에 그친 위약군 대비 통계적으로 유의한 개선을 보였다(P<0.001).
MG-ADL 점수가 최소 3점 이상 개선된 환자 비율도 울토미리스주군 56.7%로, 위약군(34.1%) 대비 뚜렷한 차이를 보였다.
근력 악화를 평가하는 QMG 점수 역시 울토미리스주군 –2.8점, 위약군 –0.8점으로 유의미한 개선 효과가 확인됐다(P<0.001).
QMG 점수 5점 이상 개선 비율은 울토미리스주군에서 30.0%, 위약군에서 11.3%로 집계됐다.
장기 오픈라벨 연장 연구에서는 164주차 MG-ADL 점수가 평균 4점 개선됐으며 반응을 보인 환자 중 41.8%가 증상이 거의 없는 ‘최소 증상 발현’ 상태에 도달했다.
희귀질환사업부 김철웅 전무는 “울토미리스주의 급여 적용은 기존 치료에 반응하지 못해 고통을 겪어 온 환자들에게 안정적이고 지속 가능한 치료 선택지를 제공한다는 점에서 의미가 크다”며 “향후에도 환자 접근성을 높이기 위한 지원을 지속하겠다”고 말했다.