한국로슈는 자사의 시신경척수염 범주질환(NMOSD, Neuromyelitis Optica Spectrum Disorder) 치료제 ‘엔스프링(성분명: 사트랄리주맙)’이 다음달 1일부터 보건복지부 고시에 따라 급여 기준이 확대 적용된다고 7월 31일 밝혔다.
이번 급여 기준 개정은 2023년 12월 엔스프링이 국내 급여 약제로 등재된 이후 약 1년 반 만에 이뤄진 변화로 기존에는 ‘최근 2년 이내 2회 이상의 재발’이 있어야만 급여 적용이 가능했던 반면 앞으로는 ‘최근 1년 이내 1회 이상의 재발’만 있어도 급여 처방이 가능하도록 기준이 완화된다.
이에 따라 리툭시맙 주사제를 3개월 이상 투여한 환자가 단 한 번의 재발만 겪더라도 엔스프링 급여 처방이 가능해지면서 불필요한 시간 지연 없이 보다 신속한 치료 개시가 가능하게 됐다.
이는 기존 치료법으로도 재발이 발생했던 환자들에게 치료 선택의 폭을 넓히는 한편 재발 방지를 위한 적극적인 대응이 가능해졌다는 점에서 중요한 진전으로 평가된다.
시신경척수염 범주질환은 중추신경계에 영향을 주는 희귀 자가면역질환으로 시신경과 척수를 침범해 시력 상실이나 마비 등을 유발할 수 있다.
특히 환자의 약 80~90%가 반복적인 재발을 경험하며, 단 한 번의 재발만으로도 영구적인 신경학적 장애가 발생할 수 있어 조기 치료와 재발 방지가 매우 중요하다.
엔스프링은 인터루킨-6(IL-6) 수용체를 선택적으로 억제하는 기전의 치료제로 항아쿠아포린-4(AQP-4) 항체 양성인 성인 NMOSD 환자에게 허가된 약물이다.
현재 허가된 치료제 중 유일하게 피하주사형으로 유지요법 시 4주에 1회 투여가 가능해 환자의 편의성을 높였다.
이 치료제는 두 건의 글로벌 3상 임상시험(SakuraSky, SAkuraStar)을 통해 항-AQP-4 항체 양성 환자군에서 높은 재발 억제 효과를 입증했다.
병용요법 시 약 2년간 환자의 90% 이상, 단독요법 시 70% 이상이 재발 없이 유지됐으며 치료 중 중증 부작용이나 사망 사례는 보고되지 않았다.
또한, 장기 임상연구인 ‘SakuraMoon’ 결과에 따르면 엔스프링 투여 후 약 5.5년(288주) 시점에서 환자의 72%가 재발 없이 유지됐고 91%는 중증 재발을 겪지 않은 것으로 나타났다.
최근 일본에서 발표된 리얼월드 데이터에서도 6개월 시점에 96.6%의 환자가 재발을 경험하지 않은 것으로 확인되며 엔스프링의 장기 안정성과 효과가 국제적으로 인정받고 있다.
이자트 아젬 대표이사는 “엔스프링은 글로벌 임상 및 실제 치료 현장에서 재발 위험 감소 효과를 확인한 혁신적인 치료제”라며 “이번 급여 기준 확대는 치료 시기를 앞당기고 환자들의 삶의 질을 개선하는 데 실질적인 기여를 할 수 있을 것”이라고 강조했다.
한편 엔스프링은 미국, 일본, 캐나다, 스위스, EU 등 전 세계 90개국 이상에서 NMOSD 치료제로 승인받아 사용되고 있으며 다수 국가에서는 1차 치료제로 권고되고 있다.
국내에서는 2021년 4월 식품의약품안전처의 시판 허가를 받은 후 2023년 12월에는 시신경척수염 범주질환 최초의 급여 치료제로 등재됐으며 이번 기준 완화를 통해 더욱 많은 환자들에게 실질적인 치료 기회를 제공할 것으로 기대된다.