길리어드 사이언스 코리아는 자사의 만성 B형간염 치료제 베믈리디정(성분명: 테노포비르 알라페나미드, Tenofovir Alafenamide HemiFumarate, 이하 TAF)이 식품의약품안전처로부터 만 6세 이상, 체중 25kg 이상 소아 환자에 대한 적응증 확대 승인을 받았다고 24일 밝혔다.
이번 승인은 베믈리디가 기존 성인 대상 치료제에서 벗어나 소아청소년 B형간염 환자까지 치료 대상을 확대하면서 치료 접근성을 한층 높였다는 데 의의가 있다.
베믈리디는 기존 테노포비르 계열 치료제 대비 신장과 골밀도에 대한 안전성을 개선한 치료제로 장기 치료가 필요한 만성 B형간염 관리에 적합하다는 평가를 받아왔다.
이번 적응증 확대를 통해 베믈리디는 현재 국내에서 허가된 테노포비르 제제 중 가장 낮은 연령인 만 6세부터 사용할 수 있는 유일한 치료 옵션이 됐다.
이로써 기존 ▲엔테카비르 제제(2세 이상) ▲TDF 제제인 비리어드(12세 이상) ▲TAF 제제인 베믈리디(성인 대상)로 구분되던 치료 환경에 변화가 생기며 6세 이상의 소아 환자들에게 보다 진보된 안전성과 바이러스 억제 효과를 갖춘 치료제를 제공할 수 있게 됐다.
특히 베믈리디의 이번 적응증은 오리지널 제제에만 해당되며 향후 4년간 제네릭 제품에는 적용되지 않는다. 복용 방식은 성인과 동일하게 1일 1회 1정을 식사와 관계없이 복용하는 방식이다.
적응증 확대의 근거가 된 임상시험은 만 6세 이상 18세 미만의 만성 B형간염 환자 88명을 대상으로 진행된 글로벌 무작위배정·이중눈가림·위약대조 연구로, 24주 이후 공개 라벨(open-label) 방식으로 변경돼 총 96주간 진행되었다.
해당 연구에서 베믈리디 지속 투여군은 96주 시점 HBV DNA 수치 20 IU/mL 도달률, 즉 바이러스 억제율 61%를 기록했다.
위약군에서 베믈리디로 전환된 환자들도 48%의 억제율을 나타내며 전반적으로 우수한 항바이러스 효과를 보였다. 특히 주목할 점은 2년간의 투약 기간 동안 약물에 대한 내성이 관찰되지 않았다는 사실이다.
안전성 측면에서도 긍정적인 결과가 도출됐다. TAF 관련 중대한 이상반응은 보고되지 않았으며 신장 기능 및 골밀도 측정 결과도 위약군과 유사한 수준으로 유지됐다. 이로써 소아청소년 환자에서도 성인과 유사한 수준의 안전성과 내약성이 입증된 셈이다.
바이러스 질환 사업부 권선희 부사장은 “이번 베믈리디의 소아 적응증 확대는 만성 B형간염을 앓는 소아 환자들에게 조기 치료의 기회를 제공함으로써 질병 진행을 늦추고 장기적인 합병증 예방에 기여할 수 있는 중요한 전환점”이라며 “기존 치료제 대비 개선된 안전성과 편의성을 통해 환자와 보호자 모두의 치료 부담을 경감할 수 있을 것”이라고 말했다.
이어 “길리어드는 지난 30여 년간 항바이러스 치료 분야에서 혁신을 이어오며 국내 간염 치료 환경의 발전에 기여해왔다”며 “향후에도 연령에 구애받지 않고 모든 B형간염 환자가 최적의 치료를 받을 수 있도록 지속적인 노력을 이어가겠다”고 밝혔다.
한편 길리어드 사이언스 코리아는 현재 국내에 B형간염 치료제 ‘베믈리디®’와 ‘비리어드®’, C형간염 치료제 ‘엡클루사®’와 ‘보세비®’를 공급하고 있으며 세계보건기구(WHO)가 제시한 2030년까지의 ‘바이러스성 간염 퇴치’ 글로벌 아젠다에 발맞춰 치료 포트폴리오와 접근성 확대를 통해 국내 환자들의 치료 환경을 지속적으로 개선해 나가고 있다.
소아 만성 B형간염 환자의 치료 공백을 메우는 이번 적응증 확대가 국내 간염 관리의 새로운 이정표로 작용할 수 있을지 주목된다.