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메디포스트는 기관지폐이형성증(Bronchopulmonary Dysplasia, 이하 BPD) 치료제 ‘뉴모스템’의 국내 임상 2상 결과를 18일 발표했다.
뉴모스템은 동종 제대혈 유래 중간엽줄기세포를 주성분으로 개발된 치료제로, 미숙아 BPD 예방과 치료를 목표로 한다.
BPD는 인공환기 요법과 산소치료를 받은 미숙아에서 발생하는 만성 폐질환으로, 미숙아 사망의 주요 원인 중 하나로 여겨진다.
이에 따라 BPD는 미충족 의료수요가 높은 질병으로, 미숙아의 생존과 정상적인 발달을 위해 집중적인 치료가 절대적으로 필요하다.
메디포스트는 2013년 미국 FDA와 2015년 유럽 EMA로부터 뉴모스템을 희귀의약품으로 지정받았다.
이후 2017년 12월 국내 임상 2상 승인을 획득했으며 2024년 1월까지 임신 주수 25주 미만의 초극소 미숙아 60명을 대상으로 시험군(뉴모스템군)과 대조군(위약군)으로 나눠 임상시험을 진행했다.
뉴모스템은 기도 내 삽관을 통해 1회 투약되었으며 36주 시점에서 BPD 발생 또는 폐질환 관련 사망자의 비율을 비교해 위약 대비 우월성을 평가했다.
임상시험 결과에 따르면, 뉴모스템의 안전성 평가에서는 대조군과 임상적으로 유의한 차이가 관찰되지 않았다.
이를 통해 뉴모스템의 기도 내 투여가 안전하다는 것을 최종적으로 확인했다. 다만 1차 유효성 평가 변수 분석에서 뉴모스템 투약군이 대조군 대비 중증 BPD 발생률이 낮았으나 통계적으로 유의한 유효성에는 도달하지 못했다.
하지만 중증 BPD 발생률의 세부 분석에서 뉴모스템 투여군의 발생률은 22.58%로 나타났으며 이는 2019년 한국신생아네트워크(Korean Neonatal Network, KNN) 연차보고서에 기재된 임신 주수 24주 이하 미숙아의 중증 BPD 발생률 73.9%와 비교해 현저히 낮은 수치다.
또한, 이전 임상시험에서 임신 주수 23주와 24주 대조군의 중증 BPD 발생률이 각각 60%였던 점을 고려할 때 뉴모스템 투여가 중증 BPD 발생을 감소시키는 효과를 가질 가능성을 시사했다.
더불어 2차 유효성 지표에서는 기도삽관 및 인공호흡기 치료 기간이 뉴모스템 투여군에서 대조군 대비 유의미하게 짧았다는 점(p=0.0296)이 확인됐다.
이는 뉴모스템이 인공호흡기 의존 기간을 줄이는 데 있어 효과가 있을 가능성을 보여주는 중요한 결과로 평가된다.
메디포스트는 이번 임상 결과를 바탕으로 향후 5년간의 장기추적 연구를 통해 뉴모스템의 임상적 의의를 검토할 계획이며 첨생법 개정(안)이 시행된 이후 첨단재생의료 치료제로서 뉴모스템의 개발 가능성도 검토할 예정이다.
또한, 이번 치료효과 성적을 바탕으로 희귀의약품에 관심을 갖고 있는 글로벌 빅파마와의 기술수출 및 파트너링 논의도 계획하고 있다.
메디포스트 관계자는 “뉴모스템의 임상 결과가 미숙아 BPD 치료에 새로운 가능성을 열어줄 수 있기를 기대하며, 향후 글로벌 시장에서도 기술수출 및 협력을 통해 뉴모스템의 가치를 확장해 나갈 것”이라고 밝혔다.
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