식약처, 희귀질환 치료제 ‘파발타캡슐’ㆍ‘레주록정’ 국내 허가
박원빈 기자
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2024.08.29 23:02
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식품의약품안전처는 한국노바티스가 수입하는 발작성 야간 혈색소뇨증에 사용하는 희귀질환 치료제인 ‘파발타캡슐'(입타코판)과 만성 이식편대숙주질환 치료제 ‘레주록정'(벨로모수딜메실산염)을 29일 허가했다고 밝혔다.
발작성 야간 혈색소뇨증(PNH)은 조혈모세포 유전자 돌연변이로 인해 적혈구가 보체 반응에 취약해지며 혈관 안팎으로 용혈을 유발해 지속적인 빈혈, 피로, 정맥 혈전 등의 증상이 나타나는 질병이다.
파발타캡슐은 기존 치료제 사용 시 나타날 수 있는 혈관 외 용혈을 억제하는 등 기존 치료제 보다 유효성이 개선된 제품으로 성인의 발작성 야간 혈색소뇨증 환자의 치료제 선택 폭을 확대하는 데 도움을 줄 것으로 기대된다.
파발타캡슐의 작용 기전은 ‘보체 인자 B’에 특이적으로 결합해 대체 보체 경로의 ‘C3 전환효소’ 억제를 억제함으로써 ‘C5 전환효소복합체’ 생성을 억제하고 있다.
참고로 식약처는 파발타캡슐을 글로벌 혁신제품 신속심사 지원체계(GIFT) 제5호로 지정(2023년 6월 1일)하고 신속심사를 진행해 의료현장에 빠르게 도입될 수 있도록 노력했다.
한편 메디팁이 수입하는 만성 이식편대숙주질환 치료를 위한 희귀의약품인 ‘레주록정(벨로모수딜메실산염)’도 국내 허가가 이루어졌다.
만성 이식편대숙주질환(GVHD)은 동종 조혈모세포 이식의 주요 합병증으로 이식 수혜자 중 일부에서 발생하는 질환으로 레주록정은 이전에 2차 이상의 전신 요법에 실패한 만성 이식편대숙주 질환이 있는 성인 및 12세 이상의 소아 환자의 치료에 사용하는 의약품으로 만성 이식편대숙주질환 환자에게 새로운 치료 기회를 제공할 것으로 기대된다.
이 약물의 작용 기전은 염증을 유발하는 인터루킨의 과다 생성과 섬유화에 관여하는 ROCK-2(Rho-associated coiled-coil kinase 2)의 활성을 억제해 염증과 섬유화 모두 억제하여 치료 효과를 나타낸다.
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