윈레브에어 CI / 윈레브에어
한국MSD가 폐동맥고혈압 치료 영역에서 새로운 전환점을 제시했다.
한국MSD는 자사의 신약 ‘윈레브에어®주’ 및 ‘윈레브에어®키트주’(성분명: 소타터셉트, 45mg·60mg)가 지난 23일 식품의약품안전처로부터 국내 허가를 획득했다고 밝혔다.
해당 치료제는 다른 폐동맥고혈압 치료제와 병용해 WHO 기능분류 II~III에 해당하는 성인 환자의 운동 능력 개선을 목적으로 사용된다.
윈레브에어는 폐동맥고혈압 치료 분야 최초로 개발된 ‘액티빈 신호전달 억제제(Activin Signaling Inhibitor, ASI)’로, 기존 치료제와는 전혀 다른 새로운 기전으로 질환의 근본적인 원인에 접근한다.
폐소동맥 내에서 세포 증식을 유발하는 단백질 복합체 ‘액티빈’의 과도한 신호를 차단하고 항증식 신호와의 균형을 회복시킴으로써 비정상적으로 두꺼워진 혈관을 다시 정상화(역재형성, reverse remodeling)하는 것이 핵심 작용이다.
폐동맥고혈압은 희귀하면서도 진행성 중증 질환으로, 폐소동맥 벽의 협착과 압력 상승으로 인해 심한 호흡곤란, 흉통, 실신 등이 발생하고, 심할 경우 우심실 기능 저하와 돌연사로 이어질 수 있다. 윈레브에어는 이러한 질환에 근본적으로 접근하는 새로운 방식의 치료제로 주목받고 있다.
윈레브에어의 국내 허가는 ‘STELLAR’ 임상시험 결과를 바탕으로 이뤄졌다. WHO-FC II 또는 III단계 폐동맥고혈압 환자 323명을 대상으로 진행된 해당 연구에서 윈레브에어는 위약 대비 6분 보행 거리(Hodges–Lehmann 추정치 기준)를 평균 40.8m 개선시켰으며(P<0.001) 임상적 악화 또는 사망 위험을 84%까지 낮추는 뛰어난 결과를 보였다(HR 0.16, 95% CI: 0.08–0.35).
또한, WHO 기능분류 개선, 폐혈관 저항(PVR) 감소, 심부전 바이오마커 NT-proBNP 수치 개선 등 다양한 2차 평가 지표에서도 통계적으로 유의미한 향상을 보였다.
이와 같은 혁신성과 임상 결과는 국내외에서 공식적으로 인정받아 윈레브에어는 2024년 식약처의 글로벌 혁신제품 신속심사 대상(GIFT 24호) 및 제2차 허가-평가-협상 병행 시범사업에 포함됐으며 미국 FDA로부터 혁신치료제(BTD), 유럽 EMA로부터 프라임(PRIME) 약물로 지정된 바 있다.
대한폐고혈압학회 정욱진 회장(가천대 길병원 심장내과 교수)은 “폐동맥고혈압은 평범한 일상조차 어렵게 만드는 중증 질환으로 윈레브에어는 변형된 혈관 구조를 정상화하는 최신 기전의 치료제”라며 “최근 개정된 글로벌 진료지침에서도 조기 병용치료의 한 축으로 권고되고 있다. 이번 국내 허가는 환자들에게 보다 폭넓은 치료 선택지를 제공하는 의미 있는 이정표”라고 평가했다.
파마사업부 명혜진 전무는 “폐동맥고혈압은 삶의 질이 극도로 저하되는 난치성 질환인 만큼, 이번 윈레브에어의 국내 허가는 환자들에게 새로운 희망이 될 수 있다”며 “한국MSD는 앞으로도 혁신적 치료제 도입을 통해 환자들의 건강한 삶을 위한 실질적인 변화를 이끌어 나가겠다”고 밝혔다.
윈레브에어는 45mg, 60mg 두 가지 용량으로 제공되며 시작 용량은 환자 체중 기준 0.3mg/kg을 투여하고, 이후 매 3주마다 0.7mg/kg를 피하주사로 반복 투여하게 된다.
이번 허가는 폐동맥고혈압 치료 영역에서 약 20년 만에 새로운 기전의 신약이 등장했다는 점에서 의료계의 큰 관심을 모으고 있으며 희귀·중증 질환 환자들의 치료 가능성과 삶의 질 개선에 실질적인 전환점을 제시할 것으로 기대된다.