울토미리스 aHUS 기자간담회 전경 / 한국아스트라제네카

한국아스트라제네카는 1일부터 비정형 용혈성 요독증후군(aHUS) 환자를 대상으로 울토미리스주(성분명: 라불리주맙)의 국민건강보험 급여 적용이 시작된 것을 기념하며 기자간담회를 개최했다고 10일 밝혔다.

이번 간담회에서는 aHUS 질환의 특성과 중요성을 알리고 울토미리스주의 임상적 가치를 집중적으로 조명했다.

aHUS는 면역 시스템의 보체가 유전적 결함으로 인해 과활성화되며 혈전성 미세혈관병증(TMA)을 유발하는 급성 희귀질환이다. 이로 인해 신장을 포함한 여러 장기에 심각한 손상을 초래할 수 있어 신속한 치료가 필요하다.

김진석 연세대 세브란스병원 혈액내과 교수는 “aHUS는 짧은 시간 내에 증상이 악화될 가능성이 높은 질환으로, 조기 진단과 적절한 치료가 필수적”이라며 “울토미리스주는 기존 치료제인 솔리리스주의 구조를 개선해 환자들에게 더욱 편리한 치료 옵션을 제공한다”고 말했다.

울토미리스주는 기존 솔리리스주 대비 반감기가 4배 연장되어 투여 간격이 8주로 늘어났다.

김 교수는 “솔리리스주의 2주 간격 투여에 비해 환자와 보호자에게 큰 편의를 제공하며, 치료 효과는 유지된다”고 강조했다.

임상 3상 연구에서 울토미리스는 성인과 소아 환자 모두에서 우수한 치료 효과를 보였다. 성인 환자를 대상으로 한 Study 311에서는 치료 26주 차에 53.6%의 환자에서 혈소판과 LDH 수치 등 TMA 관련 지표가 개선됐으며 소아 환자를 대상으로 한 Study 312에서는 치료 50주 차에 94.4%의 환자에서 TMA가 완전히 사라졌다.

특히 솔리리스주에서 울토미리스주로 전환한 소아 환자 연구에서도 신장 및 혈액학적 지표가 안정적으로 유지돼 약제 전환의 유효성이 입증됐다.

김 교수는 “치료 효과를 유지하면서도 투여 간격이 길어진 점은 aHUS 환자들에게 매우 큰 장점”이라고 덧붙였다.

희귀질환사업부 김철웅 전무는 “울토미리스주의 국민건강보험 급여 적용으로 aHUS 환자들이 안정적인 치료 환경에서 일상을 기대할 수 있는 기회를 얻었다”며 “앞으로도 환자들이 치료 혜택을 쉽게 누릴 수 있도록 보험 급여 조건과 치료 접근성 개선에 최선을 다하겠다”고 밝혔다.

다만 aHUS 치료제 사용 시 사전심의를 거쳐야 하는 제약이 여전히 남아 있어, 제도적인 개선이 필요하다는 목소리도 나왔다.

김 교수는 “환자들이 적시에 치료받을 수 있도록 의료 현장과 제도 간의 격차를 줄이는 노력이 필요하다”고 강조했다.

울토미리스는 aHUS 환자들에게 기존 치료제보다 향상된 치료 편의성과 안정성을 제공하며, 국민건강보험 급여 적용으로 더욱 많은 환자들이 치료 혜택을 누릴 수 있을 것으로 기대된다.

김 교수는 “새로운 치료 옵션으로 의료진이 환자들에게 희망을 줄 수 있어 매우 기쁘다”며 “앞으로도 aHUS 환자들이 삶의 질을 개선할 수 있도록 최선을 다할 것”이라고 말했다.

울토미리스의 도입과 건강보험 급여 적용은 aHUS 환자와 가족들에게 치료의 새로운 장을 열며 희귀질환 치료의 접근성을 한층 높이는 계기가 될 전망이다.

안티에이징뉴스 박원빈 기자 wbpark@medichacha.co.kr 박원빈 기자의 기사 더보기

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