식품의약품안전처 전경 / 식품의약품안전처

식품의약품안전처는 15일 트랜스티레틴 가족성 아밀로이드성 다발신경병증(Familial Amyloid Polyneuropathy, FAP) 치료에 사용하는 siRNA 기반 주사제 ‘암부트라프리필드시린지주(부트리시란나트륨)’를 허가했다고 밝혔다.

이번 허가는 희귀질환 환자들에게 새로운 치료 기회를 제공하며, 국내 희귀의약품 분야에서 중요한 진전을 의미한다.

트랜스티레틴 가족성 아밀로이드성 다발신경병증은 간에서 생성되는 TTR 단백질의 유전적 변형으로 인해 발생한다.

이 변형된 단백질이 말초신경계에 비정상적으로 아밀로이드로 축적되어 다발신경병증을 일으키며, 치료하지 않으면 높은 사망률을 보이는 질환이다.

암부트라프리필드시린지주의 주성분인 부트리시란나트륨은 화학적으로 합성된 이중나선 구조의 siRNA(small interfering RNA)로, 간세포 내에서 TTR 단백질의 합성을 억제한다.

이를 통해 인체 내 아밀로이드 침착을 방지하며 1단계 또는 2단계 다발신경병증 환자에게 3개월에 한 번 피하주사 방식으로 투여된다.

이번 신약 허가는 TTR 단백질 억제를 통해 질병 진행을 억제하고 환자의 삶의 질을 개선하는 데 중요한 역할을 할 것으로 기대된다.

식약처는 이번 허가를 통해 국내 환자들에게 글로벌 수준의 치료 옵션을 제공하며 희귀질환 관리에 기여할 전망이다.

식약처 관계자는 “규제과학의 전문성을 바탕으로 안전성과 효과성이 충분히 확인된 치료제를 신속히 심사·허가해 희귀질환 환자들의 치료 기회를 더욱 확대하겠다”고 밝혔다.

이번 허가는 식약처의 환자 중심적 접근과 희귀질환 치료 지원 의지를 보여주는 사례로 평가된다.

안티에이징뉴스 박원빈 기자 wbpark@medichacha.co.kr 박원빈 기자의 기사 더보기

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