식품의약품안전처가 IDH 변이를 표적으로 하는 새로운 신경교종 치료 희귀의약품을 허가하며 난치성 뇌종양 환자 치료 환경 개선에 나섰다.
식품의약품안전처는 수입 희귀의약품 ‘보라니고정(보라시데닙시트르산) 10mg·40mg’을 허가했다고 13일 밝혔다.
이번 허가는 IDH 변이 양성 신경교종 환자를 대상으로 한 표적치료제 승인으로, 국내 치료 옵션을 한층 넓히는 계기가 될 전망이다.
‘보라니고정’은 생검을 포함해 대부분 절제 또는 완전 절제 수술을 받은 이후, 체중 40kg 이상인 12세 이상 소아와 성인 환자 중 IDH1 또는 IDH2 변이가 확인된 2등급 성상세포종 또는 희돌기교종 치료에 사용된다.
해당 질환들은 뇌와 척수에 존재하는 신경교세포에서 유래한 종양으로 뇌종양 가운데서도 치료가 까다로운 신경교종의 한 유형이다.
IDH(이소시트르산 탈수소효소)는 정상적인 세포 대사에 관여하는 효소지만, 돌연변이가 발생할 경우 비정상적인 대사물질인 2-HG를 과도하게 생성해 암세포의 성장과 생존을 촉진하는 것으로 알려져 있다.
보라니고정은 이러한 변이된 IDH1 및 IDH2 효소를 선택적으로 억제해 2-HG 생성을 감소시키고 이를 통해 종양세포 증식을 억제하는 기전의 표적치료제다.
식약처는 이번 허가를 통해 IDH 변이 양성 뇌종양 환자에게 새로운 치료 기회가 제공될 것으로 기대하고 있다.
특히 수술 이후 추가 치료 선택지가 제한적이었던 환자들에게 질병 진행을 늦출 수 있는 치료 대안이 될 수 있다는 점에서 의미가 크다는 평가다.
식약처는 앞으로도 규제과학 전문성을 바탕으로 안전성과 효과성이 충분히 검증된 치료제가 신속하게 환자에게 공급될 수 있도록 허가·심사 체계를 지속적으로 고도화할 방침이다.
이를 통해 희귀·난치질환 환자들의 치료 접근성을 높이고, 의료 현장의 미충족 수요 해소에 기여하겠다는 계획이다.
식약처는 앞으로도 희귀의약품과 혁신 치료제에 대한 심사를 적극 지원해, 중증 질환 환자들이 보다 빠르게 새로운 치료 기회를 접할 수 있도록 노력할 예정이다.