이스투리사® 필름코팅정 1mg, 5mg / 레코르다티코리아
레코르다티코리아는 성인 쿠싱병(Cushing’s Disease) 치료제 ‘이스투리사®(주성분: 오실로드로스타트인산염)’가 보건복지부 고시에 따라 다음달 1일부터 건강보험 급여 적용을 받는다고 27일 밝혔다.
이스투리사®는 현재 국내에서 쿠싱병 적응증으로 허가받은 유일한 약제로, 이번 급여 등재를 통해 환자들의 치료 접근성이 크게 향상될 전망이다.
보건복지부 ‘요양급여의 적용기준 및 방법에 관한 세부사항’에 따르면 이스투리사®는 ▲뇌하수체 수술이 불가능하거나 ▲수술 후 충분한 효과를 얻지 못한 성인 쿠싱병 환자 중 최초 투여 전 4주 이내 시행한 평균 24시간 소변 유리코티졸(mUFC)이 정상 상한치(ULN)의 1.3배를 초과하는 경우 급여가 적용된다.
쿠싱병은 뇌하수체의 양성 종양이 과도한 부신피질자극호르몬(ACTH)을 분비해 발생하는 희귀·만성 내분비 질환으로 장기간 높은 코르티솔 수치가 유지될 경우 심혈관 질환, 대사 질환, 정신건강 문제, 골다공증 및 골절 등 다양한 전신 합병증 위험이 증가한다.
치료 목표는 코르티솔 수치의 신속하고 지속적인 정상화를 통해 신체적·임상적 징후를 개선하고 환자의 삶의 질을 향상시키는 데 있다.
그러나 환자 약 3명 중 1명은 뇌하수체 수술 후에도 재발하거나 완치되지 않아 추가 약물치료가 필요하다.
국내에서는 이스투리사®가 현재 유일하게 쿠싱병 적응증으로 허가된 약제로 이번 급여 등재는 기존 치료만으로 코르티솔 조절이 어려웠던 환자들에게 새로운 치료 기회를 제공하게 됐다.
이번 급여 결정은 지속성·재발성 쿠싱병 환자를 대상으로 한 임상 3상 LINC3·LINC4 연구 근거에 기반한다. 두 연구는 위약 대조 후 공개 연장 연구를 포함해 장기 치료 효과와 내약성을 검증했다.
LINC3 연구에서는 34주차 시점에 이스투리사® 투약을 유지한 환자의 86%(31/36)가 mUFC 정상화를 의미하는 완전반응(CR)에 도달한 반면 이스투리사® 투약 후 위약으로 전환된 환자군의 CR 달성률은 29%(10/35)에 그쳤다(p<0.0001).
LINC4 연구에서도 12주차 완전반응률이 투약군 77%(37/48), 위약군 8%(2/25)으로 큰 차이를 보였다(p<0.0001).
장기 치료 효과도 확인됐다. LINC3 연구 연장 분석에서 72주차까지 이스투리사®를 투여한 환자의 81%(86/106)가 CR을 유지했으며 LINC4 연장 연구에서도 최대 96주차까지 72.4%(42/58)가 완전반응을 지속했다.
한편 이스투리사®는 신체적 징후 개선과 삶의 질 향상 측면에서도 유의미한 임상 개선을 보였다.
LINC4 연구에서는 12주차부터 체중, 혈압, 공복혈당, 총 콜레스테롤 등 심혈관 관련 대사 지표가 개선됐으며 LINC3 연구에서는 48주차 기준 전체 환자의 85.6%가 한 가지 이상의 신체적 징후 개선을 경험했다. 삶의 질(HRQoL) 역시 치료 초기부터 개선돼 장기간 유지되는 것으로 나타났다.
이연재 대표는 “쿠싱병 치료의 궁극적 목표는 단순히 코르티솔을 낮추는 것을 넘어 동반질환과 전신 징후 개선, 정신건강 회복 등 환자의 삶 전반을 향상하는 데 있다”며 “이번 급여 적용으로 장기 임상에서 효과와 안전성이 입증된 이스투리사를 보다 많은 환자가 안정적으로 사용할 수 있게 된 점이 매우 의미 있다”고 강조했다.
이어 “레코르다티코리아는 ‘건강한 삶은 특권이 아닌 권리’라는 철학을 바탕으로 희귀질환 환자의 미충족 수요 해소를 위해 지속적으로 치료제 접근성을 확대해 나가겠다”고 밝혔다.