왼쪽부터 입셀 남유준 박사, 서울성모병원 주지현 교수, 가톨릭대학교 임예리 교수 / 입셀
국내 최초로 임상 단계에서 안전성이 확인된 iPSC(유도만능줄기세포) 기반 연골세포치료제 ‘MIUChon™’이 본격적인 본임상 단계에 들어섰다.
입셀은 가톨릭대 및 서울성모병원과 공동으로 개발 중인 MIUChon의 고위험 임상연구가 보건복지부 ‘첨단재생의료 및 첨단바이오의약품 심의위원회’로부터 적합 판정을 받았다고 25일 밝혔다.
이로써 연구진은 무릎 골관절염 환자 30명을 대상으로 한 글로벌 기준 유효성 검증에 착수하게 됐다.
MIUChon은 iPSC를 연골세포로 분화시킨 뒤 이를 3차원 구형 집합체(Chondrospheroid)로 제작해 관절강 내에 주사하는 방식으로 개발된 세포치료제다.
관절강이 면역반응이 상대적으로 낮은 환경이라는 점을 활용해 면역억제제 투여 없이도 연골 재생 효과를 기대할 수 있는 것이 주요 특징이다.
iPSC 유래 연골세포를 스페로이드 형태로 제작해 주사제형으로 임상에 적용한 사례는 전 세계적으로 처음이다. 관계자들은 이 치료제가 국내 재생의료 산업의 기술적 경쟁력을 상징하는 대표적 프로젝트가 될 것으로 전망하고 있다.
복지부는 이번 연구가 소규모 환자를 대상으로 안전성을 확인했던 선행 임상연구(R-3-0012)의 후속 단계라고 설명했다.
선행 연구에서 안전성이 입증된 만큼 본임상은 연구 대상자를 30명으로 크게 확대하고 글로벌 임상시험 기준을 적용해 객관적 검증 수준을 높였다.
본임상에는 무작위 배정(Randomization), 이중맹검(Double-blind), 위약대조군(Placebo-controlled)등 국제 의약품 규제기관이 요구하는 핵심 설계가 모두 포함된다.
연구진은 MRI 기반 연골 볼륨 변화, 관절 내 염증 신호 감소 여부, 통증 및 기능 지표 등 다양한 정량 데이터를 활용해 연골 재생 효과를 장기적으로 추적할 계획이다.
MIUChon의 임상은 이미 서울성모병원에서 첫 번째 환자에게 투여가 이뤄졌으며 이후 두 번째, 세 번째 환자 투여 또한 성공적으로 완료됐다.
이는 iPSC 기반 3차원 연골세포 스페로이드가 사람에게 실제로 투여된 세계 첫 사례라는 점에서 국내외 재생의료 분야에서 큰 관심을 받고 있다.
남유준 최고기술책임자(CTO)는 “이번 고위험 임상연구 적합 판정은 선행 연구에서 확보된 안전성을 기반으로 연골재생을 통한 무릎 골관절염의 근본 치료제 개발이 한 단계 도약했음을 의미한다”며 “대상자 모집과 평가 지표를 국제 기준에 맞게 정교하게 설계해 구조적 개선과 통증·기능 개선을 동시에 확인하고 글로벌 규제기관과 협력해 상용화 일정을 앞당기겠다”고 말했다.
서울성모병원 주지현 교수(가톨릭중앙의료원 첨단세포치료사업단장)는 “퇴행성 무릎 골관절염은 현재까지 통증 조절에 의존하는 대증요법 중심으로 치료가 이뤄지고 있으며 손상된 연골을 되살리는 근본적 치료법은 매우 제한적”이라며 “이번 임상에서는 MRI 기반 정량 분석을 활용해 연골 구조 개선 여부를 장기간 추적함으로써 인공관절 수술 이전 단계에서 선택 가능한 새로운 치료 옵션이 될 수 있는지를 면밀히 검증할 것”이라고 강조했다.
이번 임상은 가톨릭대 iPSC 응용연구소의 세포주 개발 및 대량 배양 기술, 입셀의 임상용 제조 및 품질관리(QC) 인프라, 서울성모병원의 임상 경험과 환자 치료 역량을 통합한 협업 체계에서 수행되고 있다.
세 기관은 수년간 연구와 임상 환경을 공동으로 구축해 왔으며, 이번 본임상 진입은 한국 재생의료 분야의 글로벌 진출 가능성을 확인시키는 중요한 계기가 되고 있다.
주지현 교수는 “서울성모병원과 가톨릭대학교 연구진이 오랜 기간 축적해 온 iPSC 연구 기술과 입셀의 제조·규제과학이 결합해 고위험 임상까지 도달했다”며 “무릎 통증으로 일상생활에 제약을 받는 중·장년층에게 새로운 재생의료 솔루션을 제시하고 한국이 iPSC 기반 세포치료 분야에서 글로벌 리더로 자리매김할 수 있도록 임상 데이터 확보와 해외 파트너링을 가속화할 것”이라고 밝혔다.