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한국글락소스미스클라인이 골수섬유증 치료제 ‘옴짜라(성분명: 모멜로티닙염산염수화물)’를 국내 출시한다고 12일 밝혔다.

이번 출시를 통해 옴짜라는 기존 골수섬유증 치료제의 한계를 보완하고, 빈혈을 비롯한 주요 증상 개선을 위한 혁신적인 치료 옵션으로 자리 잡을 전망이다.

골수섬유증은 골수의 섬유화로 인해 정상적인 혈액 생성 기능이 저하되는 희귀 혈액암으로 전신 증상과 비장 비대, 빈혈 등이 주요 증상으로 나타난다.

국내에서는 2023년 기준 약 2,292명의 환자가 등록되어 있으며 특히 중증 빈혈은 환자의 생존율에 큰 영향을 미치는 위험 요인으로 꼽힌다.

연구에 따르면 골수섬유증 환자의 87%가 진료 의뢰 시점에서 빈혈을 겪고 있으며 중증 빈혈은 사망 위험을 3.4배 증가시키는 것으로 알려져 있다.

옴짜라는 JAK1 및 JAK2 억제와 함께 ACVR1(액티빈 A 수용체 1형)을 차단하는 3중 기전을 갖춘 치료제다.

JAK1과 JAK2 억제는 전신 증상 완화와 비장 비대 감소에 기여하며 ACVR1 억제는 헵시딘(hepcidin) 발현을 줄여 빈혈을 개선하는 데 도움을 줄 수 있다.

기존 JAK 억제제들이 빈혈을 악화시키거나 수혈 의존도를 높이는 경향이 있는 반면 옴짜라는 빈혈을 포함한 주요 증상을 개선하는 유일한 JAK 억제제라는 점에서 차별성을 갖는다.

옴짜라는 ‘SIMPLIFY-1’ 및 ‘MOMENTUM’ 3상 임상 연구를 통해 기존 JAK 억제제 치료 이력과 관계없이 빈혈 개선 효과를 입증했다.

‘SIMPLIFY-1’ 연구(N=432)에서는 기존 JAK 억제제 경험이 없는 골수섬유증 환자에서 옴짜라 투여군의 수혈 비의존성 환자 비율이 66.5%로 룩소리티닙 투여군(49.3%)보다 유의미하게 높은 것으로 확인됐다(nominal p<0.001).

또한, 24주 시점에서 비장 용적 반응(35% 이상 감소)에 대해 비열등성을 입증하며, 기존 치료제 대비 개선된 임상적 가치를 나타냈다.

국내 골수섬유증 환자 수가 2만 명 이하로 희귀 질환 기준을 충족하는 점, 기존 치료제 대비 개선된 유효성과 안전성을 보인 점을 고려해 옴짜라는 식품의약품안전처로부터 희귀의약품으로 지정됐다. 한국GSK는 국내 환자 및 의료진의 치료 접근성을 높이기 위해 빠른 출시를 결정했다.

화순전남대병원 혈액내과 안서연 교수는 “기존 JAK 억제제들은 비장 비대와 전신 증상 완화에는 효과적이었지만, 빈혈 악화라는 한계가 있었다”라며 “옴짜라는 빈혈을 포함한 주요 증상을 동시에 개선할 수 있어 국내 골수섬유증 환자들에게 매우 중요한 치료 옵션이 될 것”이라고 전했다.

HIV/항암제사업부 총괄 양유진 상무는 “지난 10년간 골수섬유증 치료제는 효과의 한계를 보였으며 특히 빈혈로 인한 치료 부담이 큰 질환이었다”라며 “이번 출시를 계기로 옴짜라가 국내 골수섬유증 치료 패러다임을 바꾸고, 환자들의 삶의 질을 높이는 데 기여할 것으로 기대한다”라고 말했다.

이번 국내 출시를 통해 옴짜라는 기존 치료제의 미충족 수요를 보완하고 골수섬유증 환자들에게 더욱 향상된 치료 환경을 제공할 것으로 전망된다.