한국로슈가 척수성 근위축증(Spinal Muscular Atrophy, SMA) 치료제 ‘에브리스디(Evrysdi, 성분명: 리스디플람)’의 정제(태블릿) 제형이 지난 13일 식품의약품안전처로부터 품목 허가를 받았다고 밝혔다.
이번 허가로 국내 SMA 환자들은 기존 액상 제형에 더해 정제 제형까지 선택할 수 있게 되면서 일상 속 복약 유연성과 편의성이 대폭 향상될 전망이다.
에브리스디는 SMA 치료 분야 최초의 경구용 치료제로 병원 내 주사나 시술 없이 가정에서 자가 복용이 가능한 비침습적 치료제로 각광받아 왔다.
특히 이번에 허가된 정제 제형은 2세 이상, 체중 20kg 이상의 환자를 대상으로 하며 매일 1회 식사와 관계없이 물과 함께 삼키거나 물에 분산시켜 복용할 수 있다.
정제 제형의 가장 큰 장점은 실온 보관이 가능하다는 점이다. 별도의 냉장 보관이 필요 없기 때문에 학교, 직장, 여행 등 장소의 제약 없이 환자가 일상에서 더욱 쉽게 복용할 수 있는 환경이 마련된 것이다.
이는 장기적인 복약이 필요한 SMA 환자 및 보호자들에게 실질적인 편의를 제공하는 요소로 평가된다.
한편 체중 20kg 미만의 환자 또는 액상 제형 선호자는 기존 액상 형태를 그대로 선택할 수 있다.
이번 정제 제형 허가는 성인 47명을 대상으로 진행한 임상 연구를 기반으로 이뤄졌다. 연구 결과 정제 제형과 기존 액상 제형은 모두 공복 및 식후 상태에서 약물 노출량(AUC), 최고 혈중 농도(Cmax) 등에서 생물학적 동등성을 입증받았으며 식사 여부에 따른 약물 흡수 영향도 없었다.
에브리스디는 SMN2 유전자의 미성숙 전령 RNA(pre-mRNA)에 작용해 생존운동신경세포(SMN) 단백질의 생성과 유지를 도와 전신의 SMN 단백질 농도를 증가시키는 기전을 가진다.
이 약물은 혈관-뇌 장벽을 통과해 중추신경계를 포함한 전신에 균일하게 작용하며 4건의 주요 임상 연구(RAINBOWFISH, FIREFISH, SUNFISH, JEWELFISH)를 통해 다양한 연령대와 SMA 유형의 환자에서 일관된 치료 효과와 안전성이 확인된 바 있다.
이자트 아젬 대표이사는 “에브리스디는 지금까지 전 세계 18,000여 명의 SMA 환자에게 치료 혜택을 제공해 온 검증된 치료제”라며 “이번 정제 제형의 국내 도입으로 매일 약을 복용해야 하는 SMA 환자와 보호자에게 보다 실질적인 편의를 제공할 수 있게 되어 매우 뜻깊게 생각한다”고 밝혔다.
이어 “에브리스디가 SMA 환자들의 일상에 긍정적인 변화를 이끌어내는 새로운 선택지가 되기를 기대한다”고 덧붙였다.
한편 정제 제형이 추가된 에브리스디는 SMA 환자 치료에 있어 효과, 안전성, 편의성을 모두 갖춘 복합적 솔루션으로 평가받고 있으며 향후 국내 SMA 치료 환경 전반에 긍정적인 변화를 불러올 것으로 기대된다.